На генном уровне. Учёные лечат плод ещё в утробе матери

В ходе исследования учёным из Великобритании удалось предотвратить развитие у ещё не родившихся мышат наследственного нейродегенеративного заболевания (разновидность болезни Гоше).

В мозг эмбрионов мышей ввели копию гена GBA. Это в значительной степени помогло предотвратить нейродегенерацию у животных, хотя полностью и не излечивает. Грызуны оказались способны к размножению. Но подробные тесты во взрослом возрасте показали, что полностью вернуть фенотип животных к нормальному не удалось. Учёные также провели подобное исследование на обезьянах.

Испытания на человеке пока требует эффективной ранней диагностики наследственных заболеваний, отмечают эксперты.